Franziska Claus, Ria Heinrich
Dienstag, 14. März 2023, 11:40–13:00 Uhr, Raum F102

Abstract

Einleitung

Lysosomale Speicherkrankheiten (LSK) sind seltene Stoffwechselstörungen, die zu einer Anhäufung körpereigener Abfallstoffe und fortschreitenden Organschäden führen. Sie werden mit einer intravenösen Enzymersatztherapie (EET) behandelt, die im häuslichen Umfeld oder in spezialisierten Zentren verabreicht wird. Die Kosten der EET für das deutsche Gesundheitssystem wurden bisher nicht untersucht. Diese Studie zielt darauf ab, die direkten Kosten der EET im häuslichen Umfeld bei LSK-Patienten zu ermitteln.

Methode

Die Studienpopulation umfasste Patienten mit den Erkrankungen Morbus Fabry, Morbus Gaucher, Morbus Pompe und Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I), die von ihren behandelnden Ärzten als geeignet für die EET im häuslichen Umfeld eingestuft wurden. Als Ressourcenverbräuche wurden das EET-Medikament, sämtliche Hilfsmittel und Materialien, der Zeitaufwand für die Vorbereitung, Verabreichung und Nachbereitung der Infusion sowie die Anfahrtswege und die Dauer des Einsatzes von spezialisiertem Pflegepersonal im Zeitraum von 2019 bis 2021 patientenindividuell erfasst. Die Bewertung der Ressourcenverbräuche erfolgte im Falle der Arzneimittel auf Basis des Apothekenverkaufspreises sowie im Falle des Zeitaufwands der Pflegekräfte anhand durchschnittlicher Pflegepersonalkosten der spezialisierten Pflegedienste. PKW-Fahrten zum Wohnort des Patienten wurden pauschal mit 0,30€ je km bewertet, Flüge wurden anhand der Ticketpreise berücksichtigt.

Ergebnisse

Es wurden Daten von 62 Patienten analysiert: 29 (46,8%) mit Morbus Fabry, 10 (16,1%) mit Morbus Gaucher, 19 (30,6%) mit Morbus Pompe und 4 (6,5%) mit MPS I. Das Alter der Patienten reichte von 3 bis 79 Jahren (Mittelwert: 40 Jahre); 42% der Patienten wiesen Komorbiditäten auf (19,4% mit Bluthochdruck und 10% mit Herzerkrankungen). Die durchschnittlichen EET-bezogenen Gesamtkosten betrugen 369.047€ pro Jahr und Patient. Etwa 98,5% dieser Kosten entfielen auf die Infusionstherapie und -verabreichung (363.880€) und etwa 1,5% auf Personal-, Fahrt- und Flugkosten. Patienten mit Morbus Pompe verursachten die höchsten durchschnittlichen jährlichen Kosten (483.907€), Patienten mit Morbus Fabry die niedrigsten (264.896€). Die Kostenunterschiede zwischen den Erkrankungen waren in erster Linie auf die Kosten für die EET-Medikamente zurückzuführen. Obwohl Patienten mit MPS I etwa doppelt so viele Infusionen benötigen, führten die deutlich niedrigeren Arzneimittelkosten zu den zweitniedrigsten durchschnittlichen Gesamtkosten der vier untersuchten Subtypen.

Zusammenfassung

Diese Studie ermittelt erstmalig die direkten Kosten der EET im häuslichen Umfeld bei LSK-Patienten in Deutschland. Die Gesamtkosten werden fast ausschließlich durch das EET-Medikament verursacht.

Autor:innen

• Ria Heinrich, WIG2 GmbH
• Franziska Claus, WIG2 GmbH
• Tonio Schönfelder, WIG2 GmbH