Warum brauche ich eine Pilotstudie?

Das sagt die Theorie

Können Hersteller noch keinen positiven Versorgungseffekt ihrer DiGA nachweisen, ist eine vorläufige Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis am Bundesinstitut für Arzneimittel- und Medizinprodukte (BfArM) möglich. Dafür ist eine plausible Begründung der angestrebten Versorgungsverbesserung und deren Nachweis im festgelegten Erprobungszeitraum erforderlich, die über eine sog. systematische Nutzerdatenauswertung (Pilotstudie) erbracht wird. Die Auswertung der Daten sollte erste Anhaltspunkte einer Versorgungsverbesserung liefern. Zudem sollten Anhaltspunkte für das Studiendesign, die Konzeption der Kontrollgruppe, die Beobachtungsdauer, die Fallzahl und die Outcomes geliefert werden.

Das sagt die Praxis

Im DiGA-Verzeichnis sind derzeit 20 Anwendungen vorläufig gelistet und haben damit erfolgreich eine Pilotstudie durchgeführt. Von den 35 dauerhaft gelisteten Anwendungen haben 24 Hersteller zuvor eine Pilotstudie durchgeführt. Die übrigen elf Hersteller erreichten direkt eine dauerhafte Listung im DiGA-Verzeichnis.

Unsere Erfahrung

Für einen Antrag auf vorläufige Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis spielt die Pilotstudie eine entscheidende Rolle. Unsere Erfahrung zeigt diesbezüglich einige „Stolpersteine“: zu niedrige Proband:innenzahlen, zu kurz gewählte Beobachtungszeiträume, unpassende Endpunkte, Unterschiede zwischen Pilotstudie und Erprobungsstudie hinsichtlich der gewählten Studienpopulation, den Ein- und Ausschlusskriterien oder den festgelegten Endpunkten … Wir empfehlen die Grundsteine der Erprobungsstudie bereits bei der Pilotstudie zu legen. Diese sollte wesentliche Aspekte beinhalten, die auch in der späteren Erprobungsstudie abgebildet sein werden. Das bedeutet: die zu prüfende DiGA sollte keine relevanten Unterschiede zwischen Pilot- und Erprobungsstudie aufweisen, der primäre Endpunkt sollte in beiden Studien erhoben und identisch operationalisiert werden und die Studienpopulation sollte zwischen beiden Studien keine wesentlichen Unterschiede aufweisen.