Wie viele Proband:innen brauche ich für meine Pilotstudie?
Das sagt die Theorie
Die Anzahl der Patient:innen in der #Pilotstudie ist abhängig vom Krankheitsbild, von den gewählten Endpunkten und der konkreten Versorgungsrealität. Das Bundesinstitut für Arzneimittel- und Medizinprodukte (BfArM) empfiehlt für Krankheitsbilder, bei denen eine hohe Placebo Response bereits bekannt ist, die Konzeption einer Kontrollgruppe, um robustere Daten zu generieren.
Das sagt die Praxis
Die Fallzahlen der Pilotstudien von bereits im Verzeichnis gelisteten (dauerhaft oder vorläufig) Anwendungen sind heterogen. Die Herstellenden der DiGA Mindable: Panikstörung und Agoraphobie führten (ergänzend zu einer retrospektiven Datenauswertung) eine Vorstudie mit 20 Proband:innen durch. Die Herstellenden der DiGA neolexon reichten Pilotstudienergebnisse von 792 Proband:innen ein, die im Rahmen eines Prä-Post-Studiendesigns über 2,5 Jahre hinweg gesammelt wurden. Drei Herstellende führen nicht nur eine, sondern mehrere Pilotstudien durch. Fünf DiGA-Pilotstudien wurden mit einer Fallzahl < 50 durchgeführt. Die meisten DiGA-Pilotstudien (n=16) hatten eine Fallzahl zwischen 50 und 100; fünf Studien wurden mit Fallzahlen zwischen 101 und 200 durchgeführt; drei Studien zwischen 201 und 300, vier Studien zwischen 401 und 500 und eine Studie > 500.
Unsere Erfahrung
Um die Anzahl der notwendigen Proband:innen für die Pilotstudie zu bestimmen, ist keine statistische Fallzahlplanung notwendig. Die Fallzahl der Pilotstudie sollte dennoch evidenzbasiert hergeleitet und begründet werden. Das heißt: es bedarf einer ausführlichen Literaturrecherche, um vergleichbare (Pilot)-studien zu identifizieren und sich anschließend an deren Fallzahl zu orientieren. Vergleichbar heißt, dass diese Studien eine ähnliche Studienpopulation adressieren und dafür auch eine ähnliche Intervention nutzen.
Wichtig: Schon im Rahmen der Konzeption und Durchführung der Pilotstudie sollte darauf geachtet werden, dass die Listung im DiGA-Verzeichnis nur für Indikationen und Patient:innengruppen erreicht werden kann, für die eine ausreichend große Datenbasis vorliegt. Das heißt:
- Liegen nach Durchführung der Pilotstudie die Daten überwiegend für Patient:innen mit einer bestimmten Krebsindikation vor, erfolgt die Listung im DiGA-Verzeichnis auch nur für diese.
- Liegen nach Durchführung der Pilotstudie die Daten überwiegend für Männer oder für unter 65-jährige Teilnehmende vor, erfolgt die Listung im DiGA-Verzeichnis auch nur für diese Personengruppe(n).
DiGA-FAQ // Systematische Nutzungsdatenauswertung (Pilotstudie) // Frage 2
Das DiGA-FAQ des WIG2 Instituts greift die Fragen auf, die uns von den DiGA-Herstellenden häufig gestellt werden.
Als wissenschaftliches Institut unterstützen wir DiGA-Herstellende in Kooperation mit GREENBAY research bei der Planung, Durchführung und Analyse der Pilotstudie. Wir stellen sicher, dass die Ergebnisaufbereitung den formalen Anforderungen des Bundesinstitut für Arzneimittel- und Medizinprodukte (BfArM) entspricht und bestmöglich auf das zu erstellende Evaluationskonzept für den DiGA-Fast-Track einzahlt.
Stand Mai 2023