Wie definiere ich die Studienpopulation für meine Pilotstudie?
Das sagt die Theorie
Ein positiver Versorgungseffekt muss für mindestens eine definierte Patient:innenpopulation erbracht werden. Deren Definition erfolgt anhand einer oder mehrerer im ICD-10-Katalog aufgeführten Indikationen (drei- und/oder vierstellig). Sind mehrere Indikationen angegeben, muss der Nachweis für jede definierte Patient:innengruppe separat erbracht werden. Ist der positive Versorgungseffekt unter den Indikationen vergleichbar, kann der Nachweis für mehrere Indikationen zusammen erbracht werden.
Das sagt die Praxis
Von allen DiGA-Herstellende, die bereits eine Pilotstudie durchgeführt haben (n=33) strebte der Großteil im Rahmen der Pilotstudie den Nachweis des positiven Versorgungseffektes für eine (n=15) oder zwei (n=7) definierte Indikation(en) an. Eine Ausnahme bildeten die Herstellende der DiGA Vivira zur app-basierten Unterstützung von Verschleißerkrankungen der Knochen und Knorpel der Wirbelsäule (Osteochondrose), die im Rahmen der Pilotstudie insgesamt 45 Indikationen adressierten.
Unsere Erfahrung
Unsere Erfahrungen und auch die bereits im Verzeichnis gelisteten Anwendungen zeigen, dass die Studienpopulation möglichst homogen sein sollte. Es ist sinnvoll, den Nachweis des positiven Versorgungseffektes zunächst für ein oder zwei Indikationen zu erbringen und anschließend – im Rahmen eines weiteren DiGA-Antrags – die Studienpopulation zu erweitern. Eine zu breit definierte und damit heterogene Studienpopulation bringt zahlreiche Herausforderungen mit sich: Häufig unterscheiden sich die Standardversorgungen (bspw. zwischen Patient:innen mit unterschiedlichen Krebsindikationen), wodurch zahlreiche Subgruppenanalysen erforderlich werden. Diese sind in der Folge mit einer größeren Fallzahl, einem höheren Rekrutierungsaufwand und einer insgesamt größeren Studie verbunden. Wichtig ist außerdem, dass die Studienpopulation in Pilot- und Erprobungsstudie identisch sein muss. Die Listung im DiGA-Verzeichnis kann also nur für die Indikationen erfolgen, die sowohl in der Pilot- als auch in der Erprobungsstudie adressiert wurden.
DiGA-FAQ // Systematische Nutzungsdatenauswertung (Pilotstudie) // Frage 4
Das DiGA-FAQ des WIG2 Instituts greift die Fragen auf, die uns von den DiGA-Herstellenden häufig gestellt werden.
Als wissenschaftliches Institut unterstützen wir DiGA-Herstellende in Kooperation mit GREENBAY research bei der Planung, Durchführung und Analyse der Pilotstudie. Wir stellen sicher, dass die Ergebnisaufbereitung den formalen Anforderungen des Bundesinstitut für Arzneimittel- und Medizinprodukte (BfArM) entspricht und bestmöglich auf das zu erstellende Evaluationskonzept für den DiGA-Fast-Track einzahlt.
Stand Mai 2023