Welches Studiendesign soll ich für meine Pilotstudie wählen?

Das sagt die Theorie

Mit dem gewählten Studiendesign sollte gezeigt werden, dass der adressierte positive Versorgungseffekt für die Patient:innen plausibel und wissenschaftlich fundiert ist. Dabei sollte vor allem darauf geachtet werden, dass ein möglicher Effekt durch Co-Interventionen (z. B. eine parallel stattfindende ambulante Therapie) reduziert wird. Dies ist vor allem bei einem Prä-Post-Design schwierig zu realisieren.

Das sagt die Praxis

Der Großteil der Herstellenden konnte erste Hinweise auf einen positiven Versorgungseffekt ihrer DiGA im Rahmen der Pilotstudie mittels einer randomisierten, kontrollierten Studie (RCT) (n=12) oder mittels eines Prä-Post-Vergleichs (n=12) zeigen. Drei Herstellende haben eine RCT mit Interimsanalyse durchgeführt. Vereinzelt wurden Versorgungsdaten (n=2), Real World Daten (n=1), bereits vorhandene Metanalysen (n=1) oder historische Kontrollgruppen (n=1) genutzt.

Unsere Erfahrung

Die Wahl des Studiendesigns für die Pilotstudie hängt stark von der definierten Standardversorgung ab. Gehört es beispielsweise zur Standardversorgung, dass die Patient:innen eine Physiotherapie erhalten, so ist ein Prä-Post-Design nicht empfehlenswert, denn die erzielten Effekte könnten dann auf ebendiese Physiotherapie zurückzuführen sein. In diesem Falle wäre eine randomisierte, kontrollierte Studie mit einer Interventions- und einer Kontrollgruppe die bessere Wahl – denn mit Hilfe der stattfindenden Randomisierung wird eine mögliche Beeinflussung des Versorgungseffekts durch die Therapie gleichmäßig auf beide Studiengruppen verteilt. Dies gilt auch für primäre Endpunkte, die stark abhängig von der subjektiven Einschätzung der Patient:innen sind (z. B. Lebensqualität). Eine mögliche Vorgehensweise ist die ergänzende Durchführung einer sog. Interimsanalyse, also eine zusätzliche, zwischenzeitliche Auswertung von Daten. Diese Variante ist mit deutlich weniger Aufwand (es muss z. B. nur ein Studienprotokoll erstellt werden) und damit einer höheren Zeitersparnis verbunden.

DiGA-FAQ // Systematische Nutzungsdatenauswertung (Pilotstudie) // Frage 5

Welches Studiendesign soll ich für meine Pilotstudie wählen?




Als wissenschaftliches Institut unterstützen wir DiGA-Herstellende in Kooperation mit GREENBAY research bei der Planung, Durchführung und Analyse der Pilotstudie. Wir stellen sicher, dass die Ergebnisaufbereitung den formalen Anforderungen des Bundesinstitut für Arzneimittel- und Medizinprodukte (BfArM) entspricht und bestmöglich auf das zu erstellende Evaluationskonzept für den DiGA-Fast-Track einzahlt.

Mehr zum Leistungsangebot des WIG2 Instituts für Herstellende von Digitalen Gesundheitsanwendungen (DiGA) nach §33a und §139e SGB V

Stand Mai 2023