DiGA-Evaluation: Ablauf von Pilotstudie und Erprobungsstudie
Kann noch kein positiver Versorgungseffekt der DiGA nachgewiesen werden, startet der Prozess mit der Konzeption, Durchführung und Auswertung einer Pilotstudie. Zeigt die Pilotstudie erste Hinweise auf eine Versorgungsverbesserung, erfolgt die Konzeption, Durchführung und Auswertung der eigentlichen Erprobungsstudie.
Pilot- und Erprobungsstudie laufen nacheinander, aber nach einem standardisierten Workflow ab. Das WIG2 Institut unterstützt sie über den gesamten Prozess hinweg.
Studienprotokoll
Sowohl die Pilot- als auch die Erprobungsstudie laufen nach einem vordefinierten Studienprotokoll ab, welches Teil eines übergeordneten Evaluationskonzepts ist, das durch ein herstellerunabhängiges Institut erstellt werden muss. Im Studienprotokoll werden die folgenden Details adressiert:
- Formulierung der Forschungsfragen und der zu prüfenden Hypothesen
- Definition der Studienpopulation und Festlegung von Ein- und Ausschlusskriterien für die Studienpopulation
- Festlegung von geeigneten Datenerhebungsinstrumenten bzw. -methoden
- Definition des primären und der sekundären Endpunkte
- Durchführung der Fallzahlplanung (Schätzung der benötigten Anzahl an Proband:innen))
- Argumentation der notwendigen Studiendauer
- Festlegung von Datenerhebungszeitpunkten
- Vorgehensweise bei der Datenanalyse und Entwicklung eines statistischen Analyseplans (SAP)
Studienvorbereitung
Nach der Erstellung des Studienprotokolls müssen alle weiteren Studienvorbereitungen getroffen werden. Unser Tochterunternehmen – GREENBAY research – unterstützt bei allen Aspekten rundum die Studienvorbereitung, wie z. B. bei der:
- Kommunikation und dem Schließen von Verträgen mit den Prüfzentren
- Erstellung der Prüfarzt- (Trial Master File) und Patient:innenunterlagenordner
- Erstellung von Studienmaterialien inkl. GDPR-konformen Patient:inneninformation und -einwilligungserklärung
- Zusammenstellung aller erforderlichen Unterlagen zur Vorlage bei den zuständigen Ethikkommissionen gemäß den gesetzlichen und regulatorischen Vorgaben sowie der Koordinierung und Beaufsichtigung des Genehmigungsverfahrens
- Erstellung von Case Report Forms (CRF) für die Prüfzentren
- Implementierung eines webbasierten EDC-Systems zur Datenverwaltung (Datenbank), inkl. der erforderlichen Dokumentation und Erstellung einer standardisierten Anleitung zum Ausfüllen des eCRFs
- Erstellung eines Data Management Plans, Erstellung eines Data Validation Plans
- Programmierung der Datenübertragung, Programmierung von Edit Checks
Studiendurchführung
Sind alle Studienvorbereitungen getroffen, kann die eigentliche Studie starten. Unser Tochterunternehmen – GREENBAY research – unterstützt bei allen Aspekten rundum die Studiendurchführung:
- Administrative Aufgaben, wie Entgegennahme und Bearbeitung von Anfragen
- Erforderliche Anmeldung der Studie im „Deutsches Register Klinischer Studien“
- Organisation und Aufbereitung eines Investigator Meetings im Online-Format zur Schulung der Prüfzentren in Bezug auf das Studienprotokoll, die Studiendurchführung; Rekrutierungsverfolgung und Erinnerungsanrufe; Einrichtung der Studiendokumentation in den Prüfzentren (EDC)
- Datenbereinigung und -validierung der Baseline-Dokumentation sowie der Follow-up-Dokumentation und Datenaufbereitung und -kodierung für Studienanalyse
- Ausführliche Berichterstattung über den Status der Studiendurchführung
- Serverhosting, inkl. Datenspeicherung von sechs Monaten nach Studienende
- Durchführung eines Database Quality Audits
- Risikomanagement und Risikoanalyse; monatliche kumulative Berichterstattung sowie ggf. täglicher Berichterstattung; Bearbeitung von Sicherheitsabfragen; administrative Abstimmungen
- Überwachung und Monitoring der Studienzentren mittels Erstellung eines Monitoringplans
- Durchführung von Monitoringvisiten (Remote) sowie Erstellung von Monitoringberichten
- Unterstützung der Abschlussaktivitäten in den Prüfzentren
- Vorbereitung und Schließung des Trial Master Files
- Schließung des EDC-Systems
- Abmeldung der Studie bei den zuständigen Ethikkommissionen
Datenanalyse
Liegen alle erhobenen Daten vor, führen unsere Analyst:innen die Datenanalysen gemäß des vordefinierten statistischen Analyseplans durch und übernehmen dabei folgende Aufgaben:
- Datenannahme und -aufbereitung für Auswertungen
- Qualitätssicherung der Datenlieferung und Plausibilitätskontrollen
- Statistische Auswertungen:
... Deskriptive Auswertungen: Erstellung von Tabellen und Plots
... Konfirmatorische Auswertungen: Bearbeitung der Studienhypothesen, Modellbildung, Verarbeitung der Ergebnisse, Erstellung von Ergebnisübersichten und grafischen Aufbereitungen
Studienbericht
Das WIG2 unterstützt bei der Ergebnisaufbereitung in Form eines Pilotstudienberichts/Erprobungsstudienberichts zur Darstellung gegenüber dem BfArM. Die Berichtlegung der Studienergebnisse folgt dem vorliegenden Studienprotokoll und dem CONSORT-Statement (Consolidated Standards of Reporting Trials) zur Erstellung von Berichten randomisierter kontrollierter Studien und enthält Informationen zu:
- Hintergrund und Zielstellungen
- Methoden (Studiendesign, Studienpopulation, Intervention/Kontrolle, Endpunkte, Fallzahl, Randomisierung, Verblindung, statistische Methoden)
- Ergebnisse (Flow-Chart zur Studienpopulation, Rekrutierung, Baseline-Charakteristika, Ergebnisse zu primären/sekundären Endpunkten)
- Diskussion (Limitationen, Generalisierbarkeit, Interpretationen)
Publikation
Auf Basis des Pilot- oder Erprobungsstudienberichts unterstützt das WIG2 bei der Erstellung eines deutschsprachigen oder englischsprachigen publikationsreifen Manuskripts. Begleitet wird der Manuskripterstellungsprozess durch Expert:innen aus dem Bereich Medical Writing. Über den gesamten Publikationsprozess hinweg übernimmt das WIG2 folgende Aufgaben:
- Unterstützung bei Auswahl einer geeigneten Fachzeitschrift
- Einreichen des Manuskripts
- Begleitung des Reviewprozesses
- Überarbeitung des Manuskripts und erneutes Einreichen
- Prüfung der Druckfahne
Für Rückfragen steht Ihnen Dr. Tonio Schönfelder via E-Mail an tonio.schoenfelder(at)wig2(dot)de oder telefonisch unter +49 341 392940-21 gern zur Verfügung.