DiGA-Evaluation: Ablauf von Pilotstudie und Erprobungsstudie

Kann noch kein positiver Versorgungseffekt der DiGA nachgewiesen werden, startet der Prozess mit der Konzeption, Durchführung und Auswertung einer Pilotstudie. Zeigt die Pilotstudie erste Hinweise auf eine Versorgungsverbesserung, erfolgt die Konzeption, Durchführung und Auswertung der eigentlichen Erprobungsstudie.

Pilot- und Erprobungsstudie laufen nacheinander, aber nach einem standardisierten Workflow ab. Das WIG2 Institut unterstützt sie über den gesamten Prozess hinweg.

Studienprotokoll

Sowohl die Pilot- als auch die Erprobungsstudie laufen nach einem vordefinierten Studienprotokoll ab, welches Teil eines übergeordneten Evaluationskonzepts ist, das durch ein herstellerunabhängiges Institut erstellt werden muss. Im Studienprotokoll werden die folgenden Details adressiert:

Formulierung der Forschungsfragen und der zu prüfenden Hypothesen
Definition der Studienpopulation und Festlegung von Ein- und Ausschlusskriterien für die Studienpopulation
Festlegung von geeigneten Datenerhebungsinstrumenten bzw. -methoden
Definition des primären und der sekundären Endpunkte
Durchführung der Fallzahlplanung (Schätzung der benötigten Anzahl an Proband:innen))
Argumentation der notwendigen Studiendauer
Festlegung von Datenerhebungszeitpunkten
Vorgehensweise bei der Datenanalyse und Entwicklung eines statistischen Analyseplans (SAP)

Studienvorbereitung

Nach der Erstellung des Studienprotokolls müssen alle weiteren Studienvorbereitungen getroffen werden. Unser Tochterunternehmen – GREENBAY research – unterstützt bei allen Aspekten rundum die Studienvorbereitung, wie z. B. bei der:

Kommunikation und dem Schließen von Verträgen mit den Prüfzentren
Erstellung der Prüfarzt- (Trial Master File) und Patient:innenunterlagenordner
Erstellung von Studienmaterialien inkl. GDPR-konformen Patient:inneninformation und -einwilligungserklärung
Zusammenstellung aller erforderlichen Unterlagen zur Vorlage bei den zuständigen Ethikkommissionen gemäß den gesetzlichen und regulatorischen Vorgaben sowie der Koordinierung und Beaufsichtigung des Genehmigungsverfahrens
Erstellung von Case Report Forms (CRF) für die Prüfzentren
Implementierung eines webbasierten EDC-Systems zur Datenverwaltung (Datenbank), inkl. der erforderlichen Dokumentation und Erstellung einer standardisierten Anleitung zum Ausfüllen des eCRFs
Erstellung eines Data Management Plans, Erstellung eines Data Validation Plans
Programmierung der Datenübertragung, Programmierung von Edit Checks

Studiendurchführung

Sind alle Studienvorbereitungen getroffen, kann die eigentliche Studie starten. Unser Tochterunternehmen – GREENBAY research – unterstützt bei allen Aspekten rundum die Studiendurchführung:

Administrative Aufgaben, wie Entgegennahme und Bearbeitung von Anfragen
Erforderliche Anmeldung der Studie im „Deutsches Register Klinischer Studien“
Organisation und Aufbereitung eines Investigator Meetings im Online-Format zur Schulung der Prüfzentren in Bezug auf das Studienprotokoll, die Studiendurchführung; Rekrutierungsverfolgung und Erinnerungsanrufe; Einrichtung der Studiendokumentation in den Prüfzentren (EDC)
Datenbereinigung und -validierung der Baseline-Dokumentation sowie der Follow-up-Dokumentation und Datenaufbereitung und -kodierung für Studienanalyse
Ausführliche Berichterstattung über den Status der Studiendurchführung
Serverhosting, inkl. Datenspeicherung von sechs Monaten nach Studienende
Durchführung eines Database Quality Audits
Risikomanagement und Risikoanalyse; monatliche kumulative Berichterstattung sowie ggf. täglicher Berichterstattung; Bearbeitung von Sicherheitsabfragen; administrative Abstimmungen
Überwachung und Monitoring der Studienzentren mittels Erstellung eines Monitoringplans
Durchführung von Monitoringvisiten (Remote) sowie Erstellung von Monitoringberichten
Unterstützung der Abschlussaktivitäten in den Prüfzentren
Vorbereitung und Schließung des Trial Master Files
Schließung des EDC-Systems
Abmeldung der Studie bei den zuständigen Ethikkommissionen

Datenanalyse

Liegen alle erhobenen Daten vor, führen unsere Analyst:innen die Datenanalysen gemäß des vordefinierten statistischen Analyseplans durch und übernehmen dabei folgende Aufgaben:

Datenannahme und -aufbereitung für Auswertungen
Qualitätssicherung der Datenlieferung und Plausibilitätskontrollen
Statistische Auswertungen:
... Deskriptive Auswertungen: Erstellung von Tabellen und Plots
... Konfirmatorische Auswertungen: Bearbeitung der Studienhypothesen, Modellbildung, Verarbeitung der Ergebnisse, Erstellung von Ergebnisübersichten und grafischen Aufbereitungen

Studienbericht

Das WIG2 unterstützt bei der Ergebnisaufbereitung in Form eines Pilotstudienberichts/Erprobungsstudienberichts zur Darstellung gegenüber dem BfArM. Die Berichtlegung der Studienergebnisse folgt dem vorliegenden Studienprotokoll und dem CONSORT-Statement (Consolidated Standards of Reporting Trials) zur Erstellung von Berichten randomisierter kontrollierter Studien und enthält Informationen zu:

Hintergrund und Zielstellungen
Methoden (Studiendesign, Studienpopulation, Intervention/Kontrolle, Endpunkte, Fallzahl, Randomisierung, Verblindung, statistische Methoden)
Ergebnisse (Flow-Chart zur Studienpopulation, Rekrutierung, Baseline-Charakteristika, Ergebnisse zu primären/sekundären Endpunkten)
Diskussion (Limitationen, Generalisierbarkeit, Interpretationen)

Publikation

Auf Basis des Pilot- oder Erprobungsstudienberichts unterstützt das WIG2 bei der Erstellung eines deutschsprachigen oder englischsprachigen publikationsreifen Manuskripts. Begleitet wird der Manuskripterstellungsprozess durch Expert:innen aus dem Bereich Medical Writing. Über den gesamten Publikationsprozess hinweg übernimmt das WIG2 folgende Aufgaben:

Unterstützung bei Auswahl einer geeigneten Fachzeitschrift
Einreichen des Manuskripts
Begleitung des Reviewprozesses
Überarbeitung des Manuskripts und erneutes Einreichen
Prüfung der Druckfahne

Für Rückfragen steht Ihnen Dr. Tonio Schönfelder via E-Mail an tonio.schoenfelder(at)wig2(dot)de oder telefonisch unter +49 341 392940-21 gern zur Verfügung.